La farmacéutica nipona consigue la licencia mundial de Ulefnersen, un tratamiento para la ELA provocada por mutaciones en el gen FUS

Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd. (Otsuka) anuncia la firma de un acuerdo mundial exclusivo de licencia con Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis) sobre los derechos de fabricación y comercialización del Ulefnersen de Ionis (ION363), un fármaco en investigación, en fase de desarrollo clínico para el tratamiento de personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) causada por la mutación del gen FUS (del inglés Fused in sarcoma). Este acuerdo marca la segunda introducción por parte de Otsuka de un oligonucleótido antisentido (ASO) desarrollado por Ionis, tras la adquisición de los derechos de desarrollo y comercialización en Europa y Asia (incluido Japón), de Donidalorsen, un fármaco supresor de ataques de angioedema hereditario.

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa grave que provoca una rápida pérdida del control muscular de las extremidades y parálisis de los músculos respiratorios. Una vez que la enfermedad se ha manifestado, generalmente sigue progresando, y en pocos años puede llegar a ocasionar serias dificultades para respirar de manera espontánea. A nivel mundial, el número de personas que sufren esta enfermedad va en aumento, y se calcula que en 2040 habrá más de 300.000 personas con la enfermedad.

Una de las causas genéticas identificadas que pueden dar lugar a la ELA involucra mutaciones en el gen FUS. Se trata del tercer o cuarto gen más común causante de ELA en Europa y Estados Unidos, y el segundo en Japón. A diferencia de la ELA típica, la ELA-FUS es más frecuente en personas jóvenes, con una edad media de aparición en torno a los 40 años, y se caracteriza por una progresión extremadamente rápida de la enfermedad.

Primer tratamiento para esta variedad de la ELA

Este medicamento en investigación, descubierto y desarrollado por Ionis, tiene como objetivo tratar la ELA-FUS, una enfermedad neurodegenerativa causada por la acumulación en las neuronas de proteína FUS no funcional debido a una mutación genética; el fármaco, administrado por vía intratecal cada 12 semanas, permite inhibir la producción de la proteína FUS mutada. Ionis está llevando a cabo el ensayo clínico de fase 3 en múltiples países, incluido Japón, sujeto a la obtención de financiación y reembolso por parte de Otsuka a partir de 2025. Si el desarrollo clínico y las posteriores revisiones regulatorias se desarrollan con éxito, Ulefnersen podría convertirse en el primer tratamiento para la ELA-FUS.

Según los términos del acuerdo, Otsuka abonará a Ionis un pago inicial de 10 millones de dólares estadounidenses, más pagos por hitos derivados de la consecución de las aprobaciones regulatorias y de los objetivos de ventas. Ionis también tendrá derecho a percibir royalties por las ventas del producto. Otsuka realizará las solicitudes de autorización a las agencias regulatorias y se encargará de la fabricación en exclusiva y venta del producto en todo el mundo.

«Buscar nuevas soluciones a desafíos de salud no resueltos»

Makoto Inoue, presidente y consejero delegado de Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. afirma: «Otsuka Pharmaceutical está comprometida con el desarrollo global de tratamientos para enfermedades raras como la poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD), la nefropatía por IgA, la nefritis lúpica, el angioedema hereditario (HAE) y la fenilcetonuria (PKU) con el fin de responder a las necesidades médicas no cubiertas. A través de esta nueva colaboración con Ionis Pharmaceuticals, nos esforzaremos por contribuir al tratamiento de pacientes de todo el mundo con ELA causada por mutaciones en el gen FUS».

Para José Manuel Rigueiro, director general de Otsuka España y Portugal, «la posibilidad de ofrecer un potencial tratamiento a los pacientes con ELA causada por mutaciones en el gen FUS es una meta que vemos con entusiasmo. Ayudar a personas, muchas de ellas jóvenes, que sufren una enfermedad degenerativa con escasas alternativas terapéuticas, se enmarca en nuestro compromiso por buscar nuevas soluciones a desafíos de salud no resueltos».