Estas terapias ‘One-shot’ representan una revolución en el tratamiento de enfermedades graves como la hemofilia y exigen respuestas estructurales inmediatas que reconfiguren el modelo actual de atención sanitaria

En la actualidad, las terapias avanzadas, y en particular las conocidas como One-shot, están revolucionando el tratamiento de enfermedades crónicas y complejas. Entre ellas, se encuentran algunos tipos de cáncer y enfermedades raras como la hemofilia, patologías para las que ofrecen la posibilidad de acceder a una cura funcional con una sola dosis del tratamiento.

En un momento clave para la medicina del futuro, la Fundación Gaspar Casal ha reunido a profesionales sanitarios, pacientes, administración y expertos del sector en una jornada decisiva en la embajada de Australia de Madrid, para presentar, en colaboración con CSL Behring, el informe Hacia una Estrategia Largoplacista de Terapias One-shot en España.

La propuesta llega cuando el Ministerio de Sanidad está revisando el Plan Nacional de Terapias Avanzadas, en una carrera contra reloj en la que la Fundación toma la delantera planteando una hoja de ruta clara y ambiciosa, con el fin de adaptar este Plan, presentado en 2018, incluyendo en él nuevas terapias, en concreto las terapias génicas, que vienen a marcar un punto de inflexión a la hora de tratar patologías crónicas y con una alta comorbilidad asociada.

«Uno de los grandes retos de la medicina contemporánea»

En el encuentro han participado, entre otros ponentes, Marcos Timón, miembro del Comité de Terapias Avanzadas de la Agencia Europea del Medicamento (EMA); María Teresa Álvarez, presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH); Marian Corral, directora ejecutiva de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos (AELMHU); Lourdes Gil, jefa de Área de Tecnologías Farmacéuticas en la Dirección General de Estrategia Industrial y de la PYME, Ministerio de Industria y Turismo; María José Sánchez, directora general de CSL Behring España y Portugal, y Rosemary Morris-Castico, embajadora de Australia en España.

«Hoy compartimos un informe que no solo aporta evidencia científica, sino que ofrece una hoja de ruta clara, realista y medible para afrontar uno de los grandes retos (y también oportunidades) de la medicina contemporánea: el despliegue responsable de las terapias avanzadas, y en particular, de las terapias One-shot«, ha señalado Alicia del Llano, directora de Proyectos de la Fundación Gaspar Casal.

En el documento presentado, los expertos abogan por modernizar el actual modelo sanitario, y transitar hacia modelos de compra basados en valor, para, con una visión largoplacista, voluntad política y una colaboración real entre el sector público y privado, mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Un giro para romper barreras

La implementación de las terapias One-shot supone un giro de 180 grados en el enfoque médico de enfermedades graves o complejas. Sin embargo, su introducción en la sanidad pública choca con algunas barreras estructurales, como por ejemplo la financiación de estas terapias, la necesidad de infraestructuras especializadas, y un proceso de evaluación que no tiene en cuenta el ciclo de vida del tratamiento, por lo que dificulta la obtención de datos de efectividad, que en ocasiones sólo es visible a medio y largo plazo. Por ello, los autores del informe consideran «indispensable» generar acuerdos con laboratorios para disponer de datos de registro de pacientes que permitan el seguimiento de las terapias en la fase de postcomercialización.

Frente a estos desafíos, el documento impulsado por la Fundación Gaspar Casal y CSL Behring reclama una modernización urgente del sistema, definiendo una hoja de ruta con líneas de acción para la implementación a largo plazo de las Terapias One-shot en España.

El informe subraya, entre los motivos por el que es necesaria una actualización de la Estrategia de Terapias Avanzadas, el crecimiento del sector biotecnológico y biomédico, público y privado. En este sentido, destaca que España forma parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y ya existen iniciativas como los Proyectos Estratégicos para la Recuperación y Transformación Económica (PERTE) de Salud de Vanguardia, que buscan impulsar el desarrollo de nuevas tecnologías sanitarias. Además, gracias al reglamento europeo 2021/2282 estamos ante una nueva era colaborativa clave.

Diversas alternativas

«La AEMPS está alineada al cien por cien con la EMA, ya que los medicamentos de terapia avanzada están regulados por un reglamento europeo y su aprobación se lleva a cabo por el procedimiento centralizado, que coordina la EMA», ha insistido Marcos Timón, miembro del Comité de Terapias Avanzadas de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), quien también ha recalcado la necesidad de encontrar un equilibrio entre una buena evaluación y una evaluación rápida.

En este sentido, ha explicado que, a pesar de que los procedimientos generales suponen evaluaciones de 210 días, existen procedimientos acelerados para medicamentos destinados a indicaciones médicas no cubiertas, entre las que se incluyen muchos de los medicamentos de terapia avanzada. Para este tipo de indicaciones también existe el procedimiento PRIME, que permite una interacción temprana con los evaluadores y diversos incentivos para apoyar su desarrollo clínico. Además, en su intervención ha destacado el papel de los ensayos clínicos en terapias avanzadas, en los que España es líder europeo desde hace años, como alternativa de acceso temprano a estos tratamientos.

Agilizar los procesos

La estrategia a adoptar, señala el informe, pasa por fortalecer la capacidad institucional de nuestro Sistema Nacional de Salud (SNS) en su conjunto, desarrollar un sistema nacional de datos para la evaluación continua de estas terapias disruptivas, vincular su coste al valor terapéutico real y simplificar y agilizar los procesos de financiación y compra. Además, el documento incide en que es necesario garantizar el acceso equitativo a las terapias en todo el territorio, reformar el marco normativo para incentivar la innovación y establecer una gobernanza colaborativa y estratégica, que optimice el uso de recursos y promueva la desinversión eficiente. Finalmente, el documento destaca, también, la necesidad de incluir la perspectiva de los pacientes en la toma de decisiones y fomentar la colaboración público-privada en base a unas reglas transparentes y claras, compartidas y estables, que permitan aterrizar esa colaboración, en pos del interés general de los pacientes.

Terapias ‘one-shot’: una apuesta por la medicina del futuro

El progreso de las terapias avanzadas One-shot supone un cambio de paradigma en el tratamiento de enfermedades graves. En el caso de la hemofilia, cuyo Día Mundial se ha conmemorado el pasado 17 de abril, la terapia génica se erige como una opción eficaz y viable, con un gran potencial para ofrecer soluciones a largo plazo para los pacientes, como alternativa a los tratamientos tradicionales, generalmente administrados de por vida. Tal es el caso de la única terapia génica financiada por el Sistema Nacional de Salud para tratar la hemofilia B grave o moderamente grave en pacientes adultos, cuya financiación fue aprobada hace solo unos meses. Tras una única administración intravenosa, el tratamiento consigue reducir de manera significativa y sostenida la tasa de hemorragias y episodios de sangrado, según estudios recientes.

Con el fin de seguir implementando este tipo de terapias en nuestro sistema sanitario, los asistentes a la Jornada han puesto el foco en la necesidad de mejorar la capacidad del SNS para recoger y analizar datos de manera efectiva, capaces de evaluar el impacto real de estas terapias en los pacientes y en la eficiencia del propio sistema de salud.

«Para integrar los avances en el sistema y beneficiar a los pacientes, también es fundamental establecer equipos de medicina traslacional, formados por hematólogos, hepatólogos, farmacéuticos, traumatólogos, enfermeros, inmunólogos y psicólogos, debidamente formados y especializados en terapias avanzadas. La colaboración multidisciplinar, en particular con los institutos de investigación, es imprescindible para establecer estrategias de monitorización de los pacientes y hacer seguimiento y análisis de los datos y los resultados obtenidos», ha explicado María Teresa Álvarez, presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH).

Las terapias ‘one-shot’ requieren una evaluación más flexible

Al mismo tiempo, el informe presentado propone desarrollar una metodología que facilite el acceso eficiente y sostenible a estas terapias, a través del establecimiento de criterios de acceso comunes que garanticen la equidad entre comunidades autónomas y un modelo de medición del impacto económico y clínico basado en datos de la vida real, además de crear un fondo nacional de financiación de terapias avanzadas. Asimismo, plantea modernizar la normativa y el marco regulatorio actuales para garantizar que estos tratamientos innovadores llegan a los pacientes sin generar desequilibrios en el sistema sanitario.

En este sentido, Marian Corral, directora ejecutiva de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), ha subrayado la necesidad de flexibilizar los procesos de evaluación y financiación: «En el área de las terapias avanzadas y otros tratamientos para enfermedades raras, no se pueden evaluar esos tratamientos con la misma metodología con la que evaluamos los de patologías más prevalentes. Necesitamos modelos flexibles, que tengan en cuenta el valor clínico y social de los tratamientos y, para ello, sería clave contar con una regulación más flexible que, junto con el fomento de la colaboración público-privada y el diálogo temprano, ayuden a que los pacientes tengan un acceso equitativo y temprano a estos tratamientos».

La entrada en vigor del Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, la propuesta de Real Decreto de 2024 para regular la Evaluación de Tecnologías Sanitarias, el Anteproyecto de Ley de los Medicamentos y Productos Sanitarios, y el futuro Real Decreto de Precio y Financiación de Medicamentos, abren una ventana única para revisar de forma estructural cómo evaluamos y gestionamos el valor de las terapias One-shot, tomando como referente el beneficio de los pacientes.