La Comisión Europea concede a LIVMARLI la autorización de comercialización para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) en pacientes desde los 3 meses de edad

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización a la solución por vía oral LIVMARLI® (maralixibat) para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) en pacientes desde los 3 meses de edad. La autorización se ha producido después de recibir el dictamen favorable del CHMP, que concluyó que LIVMARLI ofrece un beneficio clínico importante para la CIFP basado en la mejora de la eficacia y supone una contribución destacada a la atención de los pacientes en comparación con el tratamiento autorizado existente para la CIFP. Además, la evaluación por parte del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) recomendó el mantenimiento de la designación de medicamento sin interés comercial para LIVMARLI en la CIFP.

La autorización se basa en los datos del estudio en fase III MARCH, el mayor ensayo aleatorizado realizado para la CIFP, con 93 pacientes con diversos tipos genéticos de CIFP, como CIFP1, CIFP2, CIFP3, CIFP4, CIFP6, y estado mutacional sin identificar. Los datos de MARCH mostraron una disminución estadísticamente significativa del prurito (p <0,0001) y de los ácidos biliares séricos (p <0,0001) con LIVMARLI frente al placebo en la cohorte de todas las CIFP (n = 64). También se observaron mejoras significativas en la bilirrubina total y en el crecimiento en comparación con el placebo. El acontecimiento adverso surgido con mayor frecuencia durante el tratamiento fue la diarrea, de carácter predominantemente leve, sin casos graves y transitoria.

“Nos entusiasma que la Comisión Europea haya concedido la autorización de comercialización a LIVMARLI para la CIFP y que haya reconocido la solidez de los datos recabados y la importante oportunidad de tratamiento para los pacientes que padecen esta enfermedad hepática infrecuente”, ha señalado Chris Peetz, director ejecutivo de Mirum. “Nuestra esperanza es que LIVMARLI ayude a mejorar los parámetros hepáticos clave y ofrezca un futuro más sano a los pacientes jóvenes con diagnóstico de CIFP en Europa. Queremos expresar nuestro agradecimiento a los investigadores, los pacientes y las familias que han hecho posible esta autorización”, ha concluido.

“La autorización de LIVMARLI proporciona un tratamiento respaldado por años de investigación clínica y datos positivos que muestran una disminución del picor colestásico y marcadores pronósticos de una mejora de la salud hepática, incluido un descenso de los ácidos biliares séricos, todas ellas señales importantes de resultados positivos a largo plazo”, ha afirmado el profesor Richard Thompson, del King’s College de Londres. Y ha añadido que “resulta alentador saber que los médicos europeos dispondrán de una nueva opción capaz de mejorar la salud hepática y la calidad de vida de los pacientes y de sus familias”.

“La comunidad de pacientes de Europa se beneficiará en gran medida de la autorización de LIVMARLI, respaldada por años de datos sólidos que muestran mejoras en los aspectos más debilitantes de la enfermedad”, ha declarado Emily Ventura, directora ejecutiva de PFIC Network, asegurando que “la CIFP puede alterar la vida y tener un tremendo impacto en los pacientes. Nos anima ver que los pacientes jóvenes van a tener un nuevo medicamento con la esperanza de que su vida esté menos condicionada por la colestasis”.

LIVMARLI también cuenta con la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con CIFP a partir de los 5 años de edad. Mirum ha presentado una solicitud de registro complementaria para introducir una formulación de LIVMARLI con mayor concentración, utilizada durante el estudio MARCH, para poder ampliar la ficha técnica a pacientes más jóvenes con CIFP, y se espera recibir la respuesta de la FDA este año.