La petición se hace en plena discusión de las leyes europeas que afectan a las sustancias de origen humano o a la exención hospitalaria y, por ende, a las terapias avanzadas

La Universidad de Murcia, en colaboración con la SEHH y la Red Española de Terapias Avanzadas (Terav) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), ha impartido su tradicional curso “Terapias avanzadas: bases científicas y usos clínicos”, que ya suma diecisiete ediciones. En sus cinco jornadas de duración se han analizado los más recientes avances desarrollados en torno al trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH), denominado genéricamente como trasplante de médula ósea; la terapia génica; la inmunoterapia CAR (chimeric antigen receptor); la terapia celular somática; y la innovación y nuevas tecnologías en la fabricación de terapias avanzadas; bajo la dirección de José María Moraleda, coordinador de Terav y jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca (Murcia), y Robert Sackstein, profesor honorario de Medicina de la Universidad de Harvard y asesor científico de la Terav.

“La ciencia regulatoria de las terapias avanzadas debe facilitar el acceso a estos medicamentos a través de los sistemas sanitarios públicos y para todos los pacientes que lo necesiten”, destaca el doctor Moraleda, en plena discusión de las leyes europeas que afectan a las sustancias de origen humano o a la exención hospitalaria y, por ende, a las terapias avanzadas. En este sentido, el modelo español “ha demostrado su eficacia y ha generado un enorme interés en toda Europa, viéndose como una alternativa práctica en la que encaja la colaboración público-privada y, sobre todo, enfocada en el bienestar de los pacientes y en el desarrollo de medicamentos útiles para sus enfermedades, rápidamente disponibles y a precios asequibles para los sistemas de salud”.

Según este experto, el proceso de manufactura de las terapias avanzadas y el desarrollo de innovación en este campo “están sufriendo una verdadera revolución”, con nuevas herramientas para producir estos medicamentos. Aquí destacan especialmente “las mejoras en las condiciones del cultivo de células para su expansión, las nuevas herramientas de edición génica y la producción de virus para transferir información genética”, afirma. Todos estos avances “se integran en Terav gracias a las plataformas académicas de producción celular que hacen posible la manufactura colaborativa en red, lo que implica compartir protocolos de actuación y conocimientos para generar medicamentos de terapia avanzada en múltiples salas, con la máxima calidad y seguridad”.

En el caso concreto de la inmunoterapia CAR, cabe destacar el desarrollo de nuevos CAR-T académicos para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda por parte del Hospital Clínic de Barcelona. Además, “se consolidan los resultados de los CAR-T académicos clásicos, como ARI0002, que ha demostrado recientemente su gran eficacia y seguridad en pacientes con mieloma múltiple avanzado”, según datos publicados en The Lancet Oncology. También se han presentado los datos del CAR-T de producción propia para linfoma de Hodgkin del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, de Barcelona. Por su parte, las células NK (natural killer) “se posicionan como una importante plataforma alternativa para la generación de células CAR, pues no producen enfermedad de injerto contra receptor y, por lo tanto, pueden proceder de donantes alogénicos sanos, sin provocar esta grave complicación”.

En el ámbito de la terapia génica, destacan las nuevas herramientas de edición génica y la aplicación de la nanotecnología. “Se han analizado los resultados de la aplicación de terapia génica ex vivo e in vivo, aplicada a diferentes enfermedades, como inmunodeficiencias, retinopatías, enfermedades lisosomales y hemofilia, entre otras”, señala el doctor Moraleda. En este contexto, el desarrollo de la viroterapia del cáncer “está muy avanzado, con varios grupos de Terav implicados para combatir el cáncer infantil”, añade.

La primera terapia celular de la Historia

En el curso también se ha le ha dedicado una sesión monográfica al TPH, la primera terapia celular de la Historia. “Gracias a los excelentes resultados de los nuevos tipos de TPH haploidénticos, apenas existen restricciones de donantes de médula ósea a día de hoy”, apunta el experto. “El empleo de ciclofosfamida postrasplante como profilaxis de la enfermedad de injerto contra receptor (EICR) se ha mostrado más eficaz que la profilaxis convencional, disminuyendo significativamente las tasas de EICR aguda y crónica”. Se trata de “un gran avance que contribuirá a extender las indicaciones del TPH a grupos de población más envejecida y/o con mayor riesgo de complicaciones”.

Por último, la terapia con células somáticas ha logrado desarrollar células mesenquimales estromales 2.0, que “mejoran su tráfico para llegar a los lugares en los que se necesitan y/o su función anti-inflamatoria o inmunomoduladora”, afirma el doctor Moraleda. En este sentido, el profesor Sackstein ha presentado y explicado su tecnología de fucosilación de los azúcares de las membranas de las células, que logra mejorar su adhesión al endotelio y su capacidad inmunoreguladora a nivel de los tejidos. También se han expuesto datos sobre las vesículas extracelulares derivadas de las células mesenquimales, una nueva forma de tratamiento que está en investigación por su gran versatilidad y fácil obtención. En lo que a ingeniería de tejidos se refiere, uno de los avances más notables es el desarrollo de piel artificial.