La tecnología está permitiendo acelerar la manufacturación de estos medicamentos y hacerlos más accesibles a los pacientes

La Universidad de Murcia, junto con la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Red Española de Terapias Avanzadas (Ricors-Terav) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), ha impartido la 18º edición del Curso de Terapias avanzadas, que tiene por objetivo cubrir todos los aspectos del desarrollo de los medicamentos de terapia avanzada, ciencia regulatoria y de manufactura, y que está dirigido por José María Moraleda, coordinador de la Terav y ex presidente de la SEHH, junto con Robert Sackstein, profesor honorario de Medicina de la Universidad de Harvard y asesor científico de la Terav. “La afluencia de más de 120 alumnos, y la implicación de los profesores, investigadores y autoridades sanitarias, han hecho que esta edición tenga una gran altura científica”.

El potencial de las terapias avanzadas para revolucionar la medicina clínica está demostrándose a través de sus excelentes resultados. También con logros relevantes “como los avances tecnológicos en edición génica, que nos permiten elaborar medicamentos de terapia avanzada más seguros y eficaces, o los avances técnicos para acelerar y abaratar la manufactura de los medicamentos y hacerlos más accesibles a los pacientes y asequibles al SNS”, señala el co-director del curso José María Moraleda. Aun así, “el desafío más importante sigue siendo la falta de acceso de los pacientes a estos medicamentos, y una posible solución es su desarrollo académico por medio de la exención hospitalaria, como están llevando a cabo los grupos de la Ricors-Terav”.

El trasplante de médula ósea sigue salvando miles de vidas

En el bloque temático de trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH), también conocido como trasplante de médula ósea, se ha destacado cómo esta técnica ha evolucionado hasta conseguir más eficacia y mayor seguridad y, sobre todo, “poder trasplantar a los pacientes con edades avanzadas o que no tienen donantes HLA idéntico”. Además, se ha demostrado su compatibilidad y complementariedad con las nuevas terapias avanzadas y los CAR-T, “de modo que el TPH, que ha sido la primera terapia celular curativa de la historia, tiene larga vida”.

En cuanto a la terapia celular somática, se han presentado datos esperanzadores para el tratamiento de pacientes con osteoporosis de alto riesgo, “que demuestran una reducción muy significativa en el número de fracturas de las pacientes y una mejora de la estructura ósea por biopsia”.

Respecto a la inmunoterapia antitumoral y las células con receptor de antígeno quimérico (CAR), se han presentado datos de nuevos factores pronósticos que permiten identificar a los pacientes que no van a responder al tratamiento y a los que sí lo harán, algo “muy relevante para la selección adecuada de pacientes”. También se habló sobre los mecanismos de fallo del tratamiento y las posibles estrategias para superarlos, como los linfocitos T-CAR con dos dianas antigénicas, evitar el agotamiento de los CAR-T empleando linfocitos de memoria o estimulados con citocinas, o las combinaciones de CAR con anticuerpos biespecíficos y con el trasplante de progenitores hematopoyéticos.

Los expertos han destacado también los avances en investigación en terapia génica para vehicular la información genética sin necesidad de utilizar virus, así como el empleo de ARN. “Estos avances son muy interesantes por su potencial para abaratar los costos”. Los resultados de la terapia génica en enfermedades monogénicas son excelentes, según el co-director del curso, y “ya es una realidad para enfermedades como las anemias congénitas, hemofilia, y otras enfermedades raras”.