Mavacamten es el único fármaco aprobado que cambia el curso de la enfermedad mediante la inhibición específica y reversible de la miosina cardíaca

La miocardiopatía hipertrófica (MCH) es una enfermedad primaria del músculo cardíaco que se caracteriza por la hipertrofia del ventrículo izquierdo en ausencia de otras afecciones cardíacas, sistémicas o metabólicas que expliquen dicha anomalía. Se estima que afecta aproximadamente a 1 de cada 500 adultos en la población general, aunque una proporción significativa de los casos permanece sin diagnóstico. De estos pacientes, el 66% desarrollan la forma obstructiva de la enfermedad (MCHO), en la cual la hipertrofia del tabique interventricular reduce o bloquea el flujo de sangre desde el ventrículo izquierdo hacia la aorta.

Hasta la llegada de terapias dirigidas, el tratamiento de la MCHO se ha basado en fármacos como betabloqueantes, calcioantagonistas y/o disopiramida, los cuales no abordan los mecanismos fisiopatológicos subyacentes y, a menudo, tampoco proporcionan un alivio sintomático suficiente. Como resultado, muchos pacientes han requerido intervenciones invasivas, como la miectomía quirúrgica o la ablación septal con alcohol, procedimientos que, aunque efectivos en manos expertas, están asociados a riesgos inherentes y requieren centros especializados para garantizar resultados óptimos.

En respuesta a esta necesidad, llega a España mavacamten, el primer inhibidor de la miosina cardíaca aprobado para el tratamiento de la MCHO sintomática, marcando un cambio de paradigma terapéutico de esta enfermedad.

Un tratamiento que transforma el enfoque terapéutico

Mavacamten es la primera molécula que trata específicamente la enfermedad en lugar de limitarse al control de sus síntomas. Dirigido a pacientes con MCHO en clase funcional II-III de la New York Heart Association (NYHA), este tratamiento permite, por tanto, un abordaje más preciso y eficaz de la enfermedad.

Carlos Borrás, Business Unit Director Innovative Medicine BMS España y Portugal, ha querido destacar que «La llegada de mavacamten representa un paso significativo en nuestra misión de ofrecer soluciones terapéuticas innovadoras. Con este primer inhibidor de la miosina cardíaca aprobado en su clase, abordamos directamente los mecanismos fisiopatológicos de la MCHO, proporcionando una respuesta a una necesidad médica no cubierta».

Impacto de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva

La MCHO no solo aumenta la mortalidad sino también el riesgo de comorbilidades cardiovasculares, como los tromboembolismos arteriales – incluyendo los accidentes cerebrovasculares-, y la insuficiencia cardiaca, dos de las principales causas de incapacidad y de consumo de recursos sanitarios en las sociedades occidentales. Es, además, una de las principales causas de muerte súbita en pacientes jóvenes, especialmente en menores de 35 años. El Dr. Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro, destaca: «El 60% de los casos de MCH tienen un componente genético identificable. Esta enfermedad afecta significativamente la calidad de vida de los pacientes, limitando su capacidad funcional y actividades diarias, al tiempo que incrementa el riesgo de eventos cardiovasculares mayores».

Mavacamten: un enfoque innovador

El 66% de los pacientes con MCH presentan obstrucción dinámica del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI), condición que define el diagnóstico de la forma obstructiva de la enfermedad (MCHO). Mavacamten actúa directamente sobre los mecanismos moleculares de la enfermedad, reduciendo la obstrucción, normalizando la contractilidad cardíaca y mejorando las presiones de llenado. Los datos del estudio EXPLORER-HCM demuestran que reduce el gradiente del TSVI en una media de 47 mmHg y que mejora la capacidad de esfuerzo y la clase funcional NYHA de forma conjunta en el 37% de los pacientes.

El Dr. Roberto Barriales, coordinador de la Unidad de Cardiopatías Familiares del CHUAC, añade: «Mavacamten aborda una necesidad médica prioritaria. Hasta ahora, las opciones terapéuticas se limitaban a medicamentos inespecíficos o procedimientos invasivos, los cuales no abordan la fisiopatología subyacente de la enfermedad ni modifican su historia natural».

70 años dedicados al avance en enfermedades cardiovasculares

Los síntomas de la miocardiopatía hipertrófica afectan profundamente a quienes la padecen, limitando su capacidad para realizar actividades físicas y sociales, y generando un impacto significativo en su calidad de vida y bienestar emocional. Con una trayectoria de 70 años en investigación cardiovascular, Bristol Myers Squibb se ha posicionado como un referente en la búsqueda de soluciones científicas innovadoras para enfermedades graves.

En palabras de Carlos Borrás, Business Unit Director de Innovative Medicine en BMS España y Portugal: «En Bristol Myers Squibb mantenemos un firme compromiso con mejorar la vida de los pacientes a través de terapias transformadoras. Con la llegada de mavacamten damos un paso decisivo en este camino, introduciendo el primer medicamento en su clase para tratar la miocardiopatía hipertrófica obstructiva. Este avance refuerza nuestro compromiso con la investigación y desarrollo de tratamientos cardiovasculares que impacten de manera significativa en los pacientes de todo el mundo. Seguiremos aprovechando nuestra sólida base científica y experiencia clínica para proporcionar innovaciones que transformen el manejo de estas enfermedades».