La adquisición por parte de Otsuka se suma al reciente acuerdo para comercializar en Europa el futuro fármaco para el angioedema hereditario

Otsuka Pharmaceutical ha completado la adquisición de Jnana Therapeutics Inc. (Jnana), con sede en Boston, Massachusetts. Jnana se ha convertido así en una filial de Otsuka America, Inc. (OAI) y propiedad al 100% de Otsuka. Según los términos del acuerdo, firmado en agosto de este año, Otsuka pagó (en EE.UU.) 800 millones de dólares a los accionistas de Jnana como contraprestación por la adquisición de todas las acciones en circulación de la empresa. Además, Otsuka podría abonar hasta 325 millones de dólares a los accionistas de Jnana en concepto de pagos por hitos de desarrollo y regulatorios en función de la evolución de los futuros productos en desarrollo.

Jnana utiliza un enfoque innovador de descubrimiento de fármacos, la plataforma Reactive Affinity Probe Interaction Discovery (RAPID), para una variedad de dianas farmacológicas en las que ha sido difícil obtener fármacos de moléculas pequeñas mediante los sistemas de cribado tradicionales. Al centrarse en la identificación de compuestos de primera clase para enfermedades autoinmunes y raras, Jnana se encuentra en una posición competitiva única. En el campo de las enfermedades autoinmunes, la empresa busca descubrir fármacos de moléculas pequeñas para dianas altamente validadas, como el factor regulador del interferón 3 (IRF3), un factor de transcripción master para la producción de interferón.

Además, utilizando esta tecnología de descubrimiento de fármacos, Jnana desarrolló JNT-517, una molécula pequeña oral, inhibidor de una proteína que regula la reabsorción de fenilalanina en los riñones, y está llevando a cabo un estudio de fase 1b/2 en pacientes con fenilcetonuria (PKU), un trastorno metabólico hereditario raro, en el que los síntomas suelen aparecer en la infancia. Se estima que 1 de cada 10.000 nacidos en Europa y 1 de cada 24.000 nacidos en el mundo padecen fenilcetonuria, una enfermedad que se detecta a través de la prueba del talón.

Más datos del estudio

A principios de este mes, Jnana presentó los resultados del estudio de fase 1b/2 en el Simposio Anual 2024 de la Sociedad para el Estudio de los Errores Innatos del Metabolismo (SSIEM). Además de los datos relativos a la dosis de 75 mg, en esta presentación se dieron a conocer nuevos datos sobre la dosis de 150 mg (ambas dos veces al día).

Resumen de los datos provisionales del estudio P1b/2:

• Se observó una fuerte reducción de los niveles de fenilalanina en sangre a la semana del inicio del tratamiento, independientemente de la gravedad de la enfermedad o de la falta de respuesta a los tratamientos existentes.
• El tratamiento oral dos veces al día con JNT-517 en dosis de 150 mg produjo una reducción media estadísticamente significativa de la fenilalanina en sangre del 60% frente al valor basal en individuos con fenilcetonuria.
• JNT-517 fue seguro y bien tolerado, sin que se observaran acontecimientos adversos graves.

Otsuka: innovar para cubrir necesidades no resueltas

JNT-517 ha recibido la designación de medicamento huérfano y de designación de medicamento huérfano pediátrico por parte de la FDA y la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la fenilcetonuria. JNT-517 también ha obtenido la elegibilidad para el programa PRIME (PRIority MEdicines) de la EMA para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia. Basándose en los datos de este estudio de fase 1b/2, la empresa está manteniendo conversaciones con las autoridades regulatorias estadounidenses y europeas y tiene previsto iniciar un estudio de fase 3 a principios de 2025.

En palabras de José Manuel Rigueiro, director general de Otsuka Pharmaceutical en España: «La adquisición de Jnana Therapeutics reafirma nuestro compromiso con las personas que padecen enfermedades raras y la voluntad de la compañía de seguir innovando para cubrir necesidades médicas no resueltas». Esta adquisición por parte Otsuka se suma al reciente acuerdo con Ionis Pharmaceuticals, para el que la compañía ha adquirido los derechos exclusivos de licencia y comercialización del futuro fármaco de Ionis para el angioedema hereditario (AEH), donidalorsen, en Europa.