Un innovador tratamiento desarrollado en el Hospital Universitario de La Paz está cambiando el rumbo del cáncer infantil más frecuente: la leucemia linfoblástica aguda tipo B

Este avance, conocido como un “medicamento viviente”, ha permitido salvar la vida de ocho jóvenes que ya no tenían alternativas médicas. El tratamiento, elaborado en un hospital público madrileño, ha alcanzado una supervivencia del 70% en pacientes con casos muy graves, un resultado esperanzador que abre una nueva etapa en la medicina personalizada.

El procedimiento consiste en utilizar las propias defensas del paciente para combatir el tumor. Los médicos extraen una pequeña muestra de glóbulos blancos y, en el laboratorio, las modifican genéticamente para que reconozcan y destruyan las células cancerosas. Después, esas células que están previamente “entrenadas” se reintroducen en el organismo, donde actúan como un ejército especializado contra la enfermedad. En este caso, el tratamiento se denomina CAR-T tándem, porque se ha diseñado para atacar al cáncer por dos frentes distintos: las proteínas CD19 y CD22, que están presentes en la superficie de las células tumorales. Este doble objetivo reduce las posibilidades de que el tumor consiga camuflarse y volver a crecer.

Uno de los casos más inspiradores es el de Lucía Álvarez, una adolescente de 15 años que sufrió varias recaídas desde que fue diagnosticada cuando apenas tenía un año y medio. Tras agotar todas las terapias disponibles, Lucía recibió este tratamiento experimental en La Paz y, posteriormente, un trasplante de médula ósea. Hoy, más de un año después, lleva una vida normal, ha vuelto al colegio y sueña con estudiar Biología.

Ciencia pública con impacto real

El responsable del proyecto es el pediatra Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para Cáncer Infantil, ubicada en la octava planta del hospital. El Dr. Pérez destaca que este logro demuestra el enorme potencial de la investigación pública. Mientras que las grandes farmacéuticas comercializan tratamientos CAR-T a precios que superan los 300.000 euros por paciente, el equipo madrileño ha logrado desarrollar una alternativa con un coste aproximado de 90.000 euros, sin renunciar a la calidad ni a la seguridad.

El proyecto cuenta con el apoyo económico de la Fundación CRIS Contra el Cáncer, una entidad sin ánimo de lucro que ha aportado más de 10 millones de euros para impulsar este tipo de terapias avanzadas. Gracias a su colaboración, once pacientes han podido recibir el tratamiento CAR-T tándem en La Paz, con resultados muy prometedores. Ocho de ellos continúan su vida tras casi dos años de seguimiento. Aunque los investigadores piden prudencia y advierten de que los datos deben confirmarse con nuevos ensayos clínicos, los resultados se han considerado un éxito internacional y se publicaron en la revista científica eBioMedicine.

Mirando al futuro de la medicina

Además, el equipo de Pérez trabaja ya en una nueva generación de terapias que utiliza herramientas de edición genética de precisión, conocidas como “editores de bases”. Esta técnica permitiría modificar células de donantes compatibles, lo que sería una gran ventaja en los casos en que el paciente no puede usar sus propias células o necesita un tratamiento urgente. Estas investigaciones se inspiran en avances similares desarrollados en el hospital londinense Great Ormond Street, donde Pérez trabajó durante un año aprendiendo sobre estos enfoques revolucionarios.

Cada año, más de 400.000 niños y adolescentes en todo el mundo son diagnosticados con algún tipo de cáncer, según la OMS. Aunque en los países desarrollados la supervivencia infantil supera el 80%, todavía hay un 20% de pacientes que no responden a los tratamientos convencionales. Por eso, el equipo de Hospital Universitario La Paz insiste en la importancia de seguir invirtiendo en investigación pública y en terapias avanzadas que puedan ofrecer una segunda oportunidad a esos niños.

El equipo del Dr. Pérez trabaja con la convicción de que la ciencia puede, y debe estar al alcance de todos, y que los hospitales públicos tienen un papel fundamental en el futuro de la medicina. Los resultados obtenidos en Madrid no solo representan una victoria médica, sino también un símbolo de lo que la colaboración entre profesionales, pacientes y entidades solidarias puede lograr: transformar la esperanza en realidad.