Se trata del primer y único fragmento de anticuerpo IgG Fc dirigido específicamente contra el receptor neonatal Fc (FcRn), aprobado en Europa para su uso en la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica o PDIC

Argenx SE (Euronext & Nasdaq: ARGX), una compañía global de inmunología comprometida con la mejora de la vida de las personas que sufren enfermedades autoinmunes graves ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado VYVGART® (efgartigimod alfa) 1000 mg para inyección subcutánea (SC) como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC) activa progresiva o en recaída, tratados previamente con corticosteroides o inmunoglobulinas. Este principio activo para inyección SC está disponible en viales o jeringas precargadas y puede administrarse por el propio paciente, un cuidador o un profesional sanitario. El tratamiento se inicia con una dosis semanal y puede ajustarse a una dosis quincenal según la evaluación clínica.

La decisión de la CE ha sido recibida con esperanza y entusiasmo por la Organización Europea de Pacientes con Neuropatías Disinmunes e Inflamatorias (EPODIN). «Consideramos la introducción de una nueva terapia dirigida para la PDIC como un gran avance para la comunidad de pacientes», ha afirmado Jean-Philippe Plançon, presidente de EPODIN.

La PDIC afecta gravemente a la calidad de vida del paciente

La PDIC es un trastorno neuromuscular autoinmune raro, debilitante y a menudo progresivo del sistema nervioso periférico. Los pacientes experimentan una variedad de problemas incapacitantes de movilidad y sensibilidad, incluyendo dificultad para levantarse de una silla, dolor y fatiga, y frecuentes tropiezos o caídas. Las personas con PDIC también pueden llegar a depender del uso de silla de ruedas y estar incapacitados para trabajar a medida que avanza la enfermedad. Actualmente, el 85% de los pacientes requiere tratamiento continuo y casi el 88% de los pacientes tratados experimenta secuelas e incapacidad de forma residual.

«La PDIC puede afectar gravemente la calidad de vida al causar debilidad, pérdida de equilibrio y movilidad, entumecimiento y dolor en brazos y piernas. Durante muchos años, los médicos hemos tenido opciones limitadas para mejorar el tratamiento de los pacientes», ha comentado el Dr. Luis Querol, investigador del estudio ADHERE en el Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, de Barcelona. Y añade: «La aprobación de esta inyección subcutánea para el tratamiento de la PDIC marca un punto de inflexión en la práctica clínica, ya que los médicos ahora tenemos acceso a una nueva opción de tratamiento eficaz que, por primera vez, está dirigida de manera precisa a un mecanismo clave de la enfermedad y proporciona una mejoría funcional significativa para los pacientes».

«Un mecanismo de acción novedoso»

La aprobación de la CE sigue a una recomendación positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) y se basa en los resultados positivos del ensayo clínico ADHERE, el mayor estudio realizado hasta la fecha en pacientes con PDIC. En el estudio, el 66,5% de los pacientes tratados con efgartigimod alfa mostró evidencia de mejoría clínica, incluyendo movilidad, función y fuerza. Se observaron beneficios clínicos en todos los subtipos de pacientes, independientemente del tratamiento previo. ADHERE alcanzó su objetivo primario (p<0,0001), demostrando una reducción del 61% (HR: 0,39; IC 95%: 0,25; 0,61) en el riesgo de recaída frente a placebo. El 99% de los participantes del ensayo optó por participar en el estudio abierto de extensión del ADHERE. Los resultados de seguridad fueron consistentes con el perfil conocido de efgartigimod alfa en estudios clínicos previos.

«Se trata de la primera terapia con un mecanismo de acción novedoso aprobada para esta comunidad en más de 30 años», ha dicho Luc Truyen, director médico de argenx. «Con este principio activo, los pacientes con PDIC y los médicos de toda Europa pronto tendrán acceso a una terapia novedosa y eficaz, con un perfil de seguridad favorable, un mecanismo de acción preciso y una opción de autoinyección conveniente. Esta aprobación reafirma aún más el potencial de efgartigimod en enfermedades autoinmunes mediadas por IgG», aclara.

Un proyecto que afectará a treinta naciones europeas

La aprobación de la CE se aplicará a los 27 Estados miembros de la Unión Europea, así como a Islandia, Liechtenstein y Noruega. argenx está trabajando estrechamente con las autoridades regulatorias locales en toda la región para garantizar que los pacientes que puedan beneficiarse de esta terapia puedan acceder a este novedoso tratamiento lo antes posible.

Esta aprobación regulatoria es la segunda para el principio activo en Europa, que recibió inicialmente la aprobación como complemento a la terapia estándar para el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) que son positivos para el anticuerpo contra el receptor de acetilcolina (AChR).