La agitación/agresividad en PMS y otras subpoblaciones de pacientes relacionadas con el TEA son el enfoque principal del proyecto VANDAM de Oryzon dentro del proyecto IPCEI Med4Cure

Oryzon Genomics S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder europeo en epigenética, ha anunciado hoy que su Director Científico, el Dr. Jordi Xaus, asistirá al Congreso del Síndrome de Phelan-McDermid (PMS) 2025 en Barcelona del 26 al 29 de junio, que comprende el 2º Simposio Anual CureSHANK de Desarrollo de Medicamentos para el Síndrome de Phelan-McDermid (PMSDDS2025) y la III Conferencia Científica de la Asociación Española del Síndrome de Phelan-McDermid. El Dr. Xaus participará en un panel de discusión dentro del PMSDDS2025 titulado Discusión de Perspectivas de la Industria, dentro de la sesión de mañana titulada Ensayos Clínicos Comerciales y No Comerciales y Consideraciones Empresariales, el 27 de junio.

Simposio sobre Desarrollo de Medicamentos para el PMS

Oryzon participa como patrocinador tanto del 2º Simposio Anual CureSHANK de Desarrollo de Medicamentos para el Síndrome de Phelan-McDermid, dirigido a la comunidad científica y que se celebrará los días 26 y 27 de junio; como de la III Conferencia Científica de la Asociación Española del Síndrome de Phelan-McDermid, dirigida a familias, médicos, investigadores y otros profesionales de la salud, que se celebrará los días 28 y 29 de junio.

Oryzon está comprometida a explorar el potencial de vafidemstat, su inhibidor de LSD1 para trastornos del SNC, en trastornos psiquiátricos monogénicos raros como el PMS u otras indicaciones relacionadas con el TEA. En el ensayo de Fase IIb PORTICO en Trastorno Límite de la Personalidad (TLP), vafidemstat demostró significación estadística nominal en la reducción de la agitación y la agresividad. La agitación y la agresividad son componentes clave del PMS. Además, vafidemstat también ha demostrado eficacia en la reducción de la agitación y la agresividad en un ensayo clínico de prueba de concepto llevado a cabo en pacientes con trastorno del espectro autista (TEA), trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH) y TLP. Los resultados finales de este ensayo se publicaron recientemente en la revista Psychiatry and Clinical Neurosciences.

Resultados del estudio clínico

Asimismo, en colaboración con el Instituto de Genética Médica y Molecular (INGEMM) y el Instituto de Investigación del Hospital La Paz (IdiPaz) en Madrid, Oryzon ha publicado recientemente en la revista Frontiers in Psychiatry los resultados de un estudio clínico observacional realizado en PMS para recopilar datos relevantes sobre la caracterización fenotípica y clínica de sujetos con PMS, que sirvan como base para este futuro ensayo clínico de psiquiatría de precisión con vafidemstat en esta población.

El Dr. Jordi Xaus, Director Científico de Oryzon, ha comentado: «Los trastornos monogénicos raros vinculados a alteraciones en la maquinaria epigenética y otros genes neuronales clave se han identificado como dianas potenciales para enfoques de medicina de precisión. El uso de inhibidores de LSD1 ha demostrado rescatar parcial o totalmente los complejos fenotipos causados por estas mutaciones genéticas. Vafidemstat es actualmente el único inhibidor de LSD1 en desarrollo clínico para el SNC y representa una oportunidad prometedora para estos pacientes, una posibilidad que se explorará gracias a los fondos que se recibirán del proyecto IPCEI Med4Cure de la UE».

A Oryzon se le ha concedido una financiación de 13,5 millones de euros a través del Proyecto Importante de Interés Común Europeo (IPCEI, por sus siglas en inglés) Med4Cure, un macroproyecto que comprende 14 proyectos científicos a desarrollar por 13 empresas como Participantes Directos y 11 como Participantes Asociados. El proyecto que desarrollará Oryzon se denomina VANDAM y tiene como objetivo validar fármacos epigenéticos como vafidemstat mediante un enfoque de medicina personalizada para enfermedades raras y huérfanas.