José María Moraleda valora muy positivamente la reciente actualización del Plan Nacional de Terapias Avanzadas, que amplía su ámbito más allá de las terapias CAR-T

La Universidad de Murcia, la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Red de Investigación Cooperativa para Obtener Resultados en Salud de la Red Española de Terapias Avanzadas (RICORS Terav), impulsada por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), han celebrado la 19ª edición de su curso de terapias avanzadas. Dirigido por José María Moraleda, coordinador de la RICORS Terav y ex presidente de la SEHH, junto con Robert Sackstein, profesor honorario de Harvard y asesor científico, este encuentro se ha consolidado como un espacio clave de intercambio entre ciencia, clínica, regulación e industria. “Son ya 19 ediciones de un curso que ha reunido a los mejores expertos nacionales e internacionales, reflejando la solidez de la RICORS Terav y su papel esencial en el desarrollo de una medicina personalizada de precisión accesible para todos”, ha destacado el doctor Moraleda.

Durante el encuentro, el experto ha valorado muy positivamente la reciente actualización del Plan Nacional de Terapias Avanzadas, que amplía su ámbito más allá de las terapias CAR-T: “Es un plan dinámico, positivo y basado en una amplia experiencia acumulada. La inclusión de la terapia génica y la ingeniería tisular es muy acertada”, señala. No obstante, el doctor Moraleda señala que aún existe margen de mejora en el apoyo institucional a la investigación académica y la fabricación hospitalaria: “La RICORS Terav debería tener un papel relevante en su desarrollo”.

Un modelo académico seguido a nivel internacional

La RICORS Terav culmina este año una etapa caracterizada por la innovación científica y la obtención de resultados aplicables a la práctica clínica. Gracias a su impulso, se han desarrollado medicamentos académicos que ya cuentan con autorización de uso mediante exención hospitalaria (mecanismo regulatorio que permite el uso de medicamentos de terapia avanzada fabricados a nivel académico u hospitalario, sin necesidad de pasar por todo el proceso habitual de autorización comercial, siempre que se cumplan ciertas condiciones estrictas), siempre con el respaldo de la Agencia Española del Medicamento. “El modelo español de terapias avanzadas académicas está siendo seguido con mucho interés por otros países, que solicitan nuestra colaboración para replicarlo”, subraya el doctor Moraleda.

A partir de ahora, la nueva RICORS-Terav Plus tomará el relevo bajo la coordinación de los doctores Manel Juan, del Hospital Clínic de Barcelona, y Damián García Olmo, del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, de Madrid, con un renovado programa científico.

Avances en todas las áreas de las terapias avanzadas

Durante el curso se han revisado los principales proyectos de la red, con avances destacados en:

• Terapia génica: ensayos clínicos prometedores en hemofilia, anemias congénitas e inmunodeficiencias, muchos liderados por Juan Bueren y José Carlos Segovia, del CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas). También se están obteniendo buenos resultados en viroterapia (estrategia terapéutica que utiliza virus modificados para tratar enfermedades, principalmente cáncer) para tumores cerebrales pediátricos.
• Terapia celular somática: desarrollo de células mesenquimales modificadas para tratar enfermedades como isquemia crítica, artritis u osteoporosis. “En el ensayo clínico con células mesenquimales para osteoporosis, no solo hemos demostrado seguridad, sino también una posible reducción de fracturas por fragilidad”, indica el doctor Moraleda.
• Terapias CAR-T: España lidera el desarrollo de CAR-T académicas como ARI-0001 y ARI-0002, y ya se encuentra en marcha un ensayo multicéntrico del ARI-0003, un CAR dual contra CD19 y BCMA. “Estamos desarrollando CAR-T más seguros y eficaces, con mecanismos de seguridad, diseño multidiana, sensibilidad a hipoxia (condición en la que el cuerpo o una parte de él no recibe suficiente oxígeno para mantener sus funciones normales) e incluso sin modificación genética permanente”, explica. Se investiga también en CAR-T universales y CAR-NK, así como su aplicación en enfermedades autoinmunes o tumores sólidos, superando las barreras del entorno inmunosupresor.

Producción más rápida y accesible

La automatización y descentralización de la fabricación también ha sido un eje del curso. “Las plataformas cerradas están revolucionando la producción de medicamentos avanzados, permitiendo fabricarlos en hospitales públicos de forma más rápida, segura y reproducible”, apunta el doctor Moraleda.

Además, se avanza en terapias génicas ‘in vivo’ utilizando nanopartículas lipídicas y tecnologías de edición genética de última generación como CRISPR/Cas9 y editores de bases.

Marco regulatorio y cooperación internacional

El curso también abordó la nueva normativa europea SoHO (Sustancias de Origen Humano), impulsada en España por la Organización Nacional de Trasplantes. Esta normativa garantiza calidad, seguridad y equidad en el uso clínico de células humanas. “Nuestro modelo organizativo ya está alineado con SoHO. Es fundamental que también lo asuma el sector privado para garantizar una atención equitativa”, afirma el experto.

Finalmente, se ha destacado el refuerzo de la cooperación internacional, especialmente con países de Latinoamérica como México. “Trabajamos junto a investigadores latinoamericanos para transferir tecnología y formación, ayudándoles a desarrollar sus propios medicamentos académicos”, concluye el doctor Moraleda.