Libmeldy, la cura de la leucodistrofia metacromática

Sanidad negocia la compra de Libmeldy, el fármaco más caro del mundo

Orchard Therapeutics es la farmacéutica de este medicamento. El Ministerio de Sanidad está negociando la financiación pública del Libmeldy, un fármaco de una sola dosis que cura la leucodistrofia metacromática en niños. Es una enfermedad genética rara que suele darse antes de cumplir tres años y es mortal. El precio de este fármaco es de 2,47 millones de euros por dosis, convirtiéndose en el medicamento más caro del mundo.

En España nacen cada año entre tres y cinco niños con esta enfermedad. Su incidencia en Europa es de 1,1 casos por cada 100.000 nacimientos. Los síntomas más frecuentes de la leucodistrofia metacromática son alteraciones en el tono muscular, disminución de la función intelectual y cambios en la personalidad. Su tratamiento funciona como un autotrasplante de células de médula ósea, las células son modificadas en un laboratorio para que después, cuando vuelvan al organismo, produzcan la enzima que protege a la mielina.

La enfermedad puede darse de la forma infantil y la forma juvenil. La infantil se da entre los seis y 30 meses de vida, mientras que la juvenil se da entre los tres y 17 años. Libmeldy ha demostrado en sus ensayos que es eficaz en la forma infantil temprana si se administra antes del inicio de los síntomas. En la forma juvenil es eficaz si se administra cuando estos síntomas apenas han empezado.

Según la Asociación Española contra la Leucodistrofia, es prácticamente imposible saber antes de los síntomas si un niño tiene la enfermedad, a no ser que tenga un hermano mayor que la padezca. En España, ninguna comunidad autónoma incluye las leucodistrofias en las pruebas del talón que se realizan a los recién nacidos, aunque parece ser que empieza a haber algún plan piloto.

El Ministerio de Sanidad tiene fijadas unas enfermedades comunes, que están incluidas en los cribados neonatales. Sin embargo, las comunidades autónomas pueden añadir otras.