Alyssa, de 13 años, sufría una leucemia linfoblástica aguda de células T que no había respondido previamente ni a la quimioterapia ni al trasplante hematopoyético

La niña, natural de Leicester, ha superado la leucemia incurable que padecía desde 2021 gracias a un nuevo y revolucionario tratamiento desarrollado por investigadores británicos. Alyssa sufría una leucemia linfoblástica aguda de células T recidivante que no remitía ni con quimioterapia ni con trasplante de médula ósea, por lo que su pronóstico era grave.

Sin embargo, el centro hospitalario Great Ormond Street Hospital for Children de Londres le propuso participar en un ensayo clínico con un tratamiento novedoso que combina una técnica de edición genética y terapia CAR-T.

Alyssa recibió una infusión de células T donadas por una persona sana. Estas células se habían modificado genéticamente a través de editores de bases, una técnica de edición genética que permite modificaciones muy precisas y seguras que las que proporcionan otras herramientas tradicionales. La aplicación clínica de esta técnica abre la puerta a otros muchos usos en la medicina.

Seis meses después de la terapia, Alyssa recibió un nuevo trasplante de médula. Y seis meses después, no hay rastro del cáncer en el organismo de la niña.

En el caso de Alyssa, no era posible llevar a cabo una terapia CAR-T al uso porque las células que se utilizan normalmente en ese tipo de terapias son las mismas que están enfermas.

Los investigadores británicos, dirigidos por Waseem Qasim, del University College de Londres, tomaron linfocitos T de un donante sano y, mediante editores de bases, realizaron cuatro modificaciones genéticas en ellas. De esta forma, obtuvieron células T capaces de combatir a las células malignas y que no se aniquilasen entre ellas.

El ensayo clínico en el que ha participado Alyssa está abierto y prevé incorporar hasta 10 pacientes con el mismo tipo de leucemia que Alyssa y que no hayan respondido a los tratamientos convencionales.