Medicamentos huérfanos y enfermedades raras

Los medicamentos huérfanos son aquellos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica debido a los costes económicos que conllevan considerando que su tratamiento va dirigido a patologías “poco frecuentes” o “enfermedades raras” entre la población.

En España, las enfermedades poco frecuentes, también conocidas como enfermedades raras, son aquellas que contabilizan menos de 5 casos por cada 10.000 personas. Normalmente se trata de enfermedades genéticas complejas difíciles de diagnosticar.

Para la gran mayoría de enfermedades raras no hay tratamientos efectivos. Además, el hecho de que haya relativamente pocos casos registrados dificulta su investigación. Algunas de estas enfermedades raras son Elefantiasis, Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), Progeria, Síndrome de Alport, Síndrome de Goodpasture y Síndrome de Marfan, entre otras.

La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) nació hace más de 20 años con la finalidad de mejorar la calidad de vida de este grupo minoritario de personas con enfermedades poco comunes así como la de sus familiares y personas que los rodean.

Poco a poco, el Gobierno Español va incorporando a su cartera los medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Esto se traduce en una carrera a contrarreloj: los pacientes permanecen a la espera de un tratamiento mientras luchan contra su patología.

Al igual que otros países de la Unión Europea, España se encuentra a la cola de obtener financiación y fondos económicos europeos para el tratamiento de estas enfermedades poco frecuentes. A esto hay que sumarle que cada comunidad autónoma tiene sus propias políticas de gestión sanitaria, lo que ralentiza el proceso de aprobación y aplicación y perjudica a los pacientes.

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